纠正遗传基因改变加速

该方法从患有不同遗传疾病的患者的 2-3 毫米皮肤活检中产生基因校正的自体多能干细胞。校正后的干细胞对于相关疾病的研究和新疗法的开发至关重要。

科学家们基于之前在干细胞和基因编辑领域的开创性研究，包括两项诺贝尔奖获得者的技术，建立了这种新方法。第一项技术是诱导多能干细胞的发明，即来自分化细胞的 iPSCs，获得了 2012 年的诺贝尔奖。另一项技术是 CRISPR-Cas9“基因剪刀”创新，于 2020 年获得了奖项。新方法结合了这些纠正导致遗传性疾病的基因改变的技术，同时创造功能齐全的新干细胞。

遗传疾病的新治疗可能性

研究人员的长期目标是生产具有治疗特性的自体细胞。使用患者自己的校正细胞有助于避免阻碍器官和组织移植的免疫挑战。这种新方法由生物医学赫尔辛基干细胞中心的阿根廷博士生 Sami Jalil 开发，并发表在最近的国际干细胞研究学会期刊《干细胞报告》上。

已知的遗传性疾病有 6000 多种，它们是由不同的基因改变引起的。如果有的话，他们中的一些人目前正在接受健康捐赠者的细胞或器官移植治疗。

“在纠正 DNA 错误方面，我们的新系统比旧方法更快、更精确，而且速度使其更容易并降低了不必要更改的风险，”负责监督这项工作的兼职教授 Kirmo Wartiovaara 说。

“在完美的条件下，我们已经达到了 100% 的功效，尽管人们必须记住，培养细胞的校正距离已证实的治疗应用还很遥远。但这是一个非常积极的开始，”Wartiovaara 补充道。